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近日，日本熊本大发生医学研究所的研究小组宣布，利用了肾脏病之一的“先天性内分泌综合症”的患者细胞，制作出的人工多能性干细胞（iPS细胞），成功地再现了初期病态的研究成果。并且此项新成果已于8月30日发布在美国科学杂志《stem·cell·report》电子版上。先天性内分泌综合症在会在人出生后三个月内发病，持续恶化会造成肾失全，因此该团队期待能够找到对此病有效的治疗药。
在研究中，该团队利用患者的iPS细胞制作肾脏组织，探索了疾病的结构。其结果是，在肾脏过老废物的时候，再现了防止蛋白质出尿的膜的异常。并且，利用能有效地改变遗传基因的染色体编辑技术，修复了基因的异常，并且确认了其机能正常化的事。
据研究小组表示，虽然至今为止有使用培养细胞和实验鼠，进行了同群综合症研究，但是还没有试过人工再现过滤膜的方法。率领研究小组的熊本大发生医学研究所的西中村隆一教授表示：“我希望能够解开病因，并且制作出对其有效的药物。”
在日本，患上肾脏病的病人也非常的多，并且约有32万5千人由于功能恶化需要人工透析。
先天性内分泌综合症是由于过度的部位异常导致血液中的蛋白质在尿中漏出的疾病，据说在日本国内的患者有不到100人。
除了熊本大之外，顺天堂大、广岛大学、琉球大学也参加了研究，并且西中中村教授率领的小组至今已经成功地从iPS细胞在试管内制作出肾脏组织。
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